Lifescienceslab
Tendencias de investigación, analítica, diagnóstico y control de laboratorio
La terápia génica demuestra ya su eficacia en pacientes hemofílicos y con inmunodeficiencias congénitas
“La curación de enfermedades monogénicas (que afectan a un solo gen) mediante terapia génica es ya una realidad y constituye una ‘terapia inteligente’ fruto del conocimiento básico de la enfermedad”. Así lo ha destacado en el transcurso del simposio “Aplicaciones de la terapia génica y celular en Hematología” el doctor José María Moraleda, catedrático de Medicina de la Universidad de Murcia, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca y presidente electo de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). Según Moraleda la curación de este tipo de enfermedades se concreta “en el conocimiento de la base genética-molecular de la enfermedad y su resolución mediante ingeniería genética o el desarrollo de moléculas que permiten enfocar la diana molecular”.

El presidente electo de la SEHH ha dicho de esta técnica que “ya se emplea en inmunodeficiencias congénitas, y recientemente se ha iniciado con éxito la implantación de protocolos específicos en pacientes hemofílicos”. En España, “ya hay en marcha protocolos de terapia génica, como el desarrollado para la anemia de Fanconi por el doctor Juan Bueren, director de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) y del Ciber de Enfermedades Raras (CiberER)”. Este procedimiento “nos permite modular el comportamiento de algunas células, lo cual es aplicable en la inmunoterapia antitumoral”.

Con respecto a la terapia celular, “la hematología española lidera y colabora con prácticamente todos los grupos científicos que actualmente trabajan en este campo y, lo que es más importante, se están trasladando a la práctica clínica los adelantos que surgen en el laboratorio, ya que los hematólogos tenemos esa doble vertiente del conocimiento celular básico y su uso clínico”, ha explicado el doctor Moraleda. Tanto la medicina transfusional como el trasplante de médula ósea son dos formas de terapia celular que “vienen salvando miles de vidas desde hace muchos años”. Además, en el contexto de la Red Española de Terapia Celular (TerCel), cuyo coordinador es el doctor Moraleda, se han puesto en marcha más de 30 ensayos clínicos en muy diversas patologías.

En opinión del doctor Moraleda “la reciente concesión del Premio Nobel a Sinya Yamanaka, el descubridor de las células pluripotentes inducidas, es un exponente del reconocimiento que hace el mundo científico a esta línea de investigación, la terapia génica y celular, por la que la hematología española viene apostando desde hace años”. Asimismo ha manifestado que se trata de algo indicativo al poner de manifiesto que “nos hemos enfocado por un buen camino de futuro científico y de aplicación de nuevas terapias al Sistema Nacional de Salud”. El doctor también ha puesto de relieve “el creciente impacto de estas dos ramas de la ciencia como una nueva forma de tratar un amplio rango de enfermedades con patogenia muy diversa”, y ha pedido “que se invierta en investigación como motor económico del futuro”.

Trombosis y hemostasia en la mujer

Otro de los simposios celebrados ha abordado el riesgo de trombosis en la mujer en tres etapas clave de su vida: la gestación, el tratamiento anticonceptivo hormonal oral y la terapia sustitutiva durante la menopausia. “En estas situaciones pueden manifestarse estados de hipercoagulabilidad y, por tanto, una mayor tendencia a fenómenos trombóticos”, ha explicado la doctora Amparo Estellés, del Hospital Universitario La Fe, de Valencia. Además, “cada vez existen más evidencias en relación con la importancia del sistema fibrinolítico –encargado de la disolución de coágulos- en otros procesos, como la angiogénesis, la invasión tumoral o la reproducción”, añade. “Estos procesos pueden ser decisivos en patologías tales como la endometriosis o distintos tipos de cáncer de ovario, útero y mama”.

El profesor Benjamin Brenner, director de Hematología del Rambam Health Care Campus, de Haifa (Israel), ha abordado los cambios hemostásicos durante la gestación normal, que producen un mayor riesgo de tromboembolismo venoso en la embarazada, y las complicaciones vasculares obstétricas. Estas últimas “afectan hasta al 15 % de las mujeres embarazadas e incluyen abortos de repetición, retraso del crecimiento intrauterino, desprendimiento prematuro de placenta normalmente inserta, preeclampsia/eclampsia y feto muerto intraútero”, ha afirmado. Aunque las causas pueden ser muchas y variadas, según el profesor Brenner “todas ellas se han asociado con la Trombofilia (tendencia a la trombosis)”. Por esta razón, “el tratamiento antitrombótico puede ser eficaz en la prevención de dichas complicaciones”.

La doctora Amparo Santamaría, de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, de Barcelona, ha tratado los efectos de la Heparina en la implantación del embrión y su uso en los ámbitos de la Hemostasia y la fertilidad. “Su efecto antitrombótico hace que sean los fármacos de elección en la profilaxis y el tratamiento de la enfermedad tromboembólica en la mujer durante las técnicas de reproducción asistida y el embarazo”, ha explicado.

Por su parte, la doctora María Fernanda López Fernández, de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña, ha hablado de la terapia hormonal sustitutiva y su relación con la trombosis. “Con toda la evidencia científica publicada podemos concluir que no se debe iniciar este tratamiento para prevenir la enfermedad cardiovascular, pero sí ha de utilizarse para mejorar la sintomatología de la menopausia, por vía transdérmica, a dosis bajas y no en tratamientos prolongados”, ha manifestado.

Por último, el doctor Juan Gilabert-Estellés, director del Instituto Maternoinfantil del Hospital General Universitario de Valencia, ha abordado los microRNAs, que regulan procesos como la Angiogenesis y la Fibrinolisis, muy importantes en patologías como la endometriosis, el cáncer de ovario o el cáncer de útero.


Noticia publicada el miércoles 24 de octubre de 2012
Tendencias de investigación, analítica, diagnóstico y control de laboratorio
Español Español      English English
    
    




  Novedades de productos|Noticias del sector|Eventos|Asociaciones|Investigación

La terápia génica demuestra ya su eficacia en pacientes hemofílicos y con inmunodeficiencias congénitas

“La curación de enfermedades monogénicas (que afectan a un solo gen) mediante terapia génica es ya una realidad y constituye una ‘terapia inteligenteÂ’ fruto del conocimiento básico de la enfermedad”. Así lo ha destacado en el transcurso del simposio “Aplicaciones de la terapia génica y celular en Hematología” el doctor José María Moraleda, catedrático de Medicina de la Universidad de Murcia, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca y presidente electo de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). Según Moraleda la curación de este tipo de enfermedades se concreta “en el conocimiento de la base genética-molecular de la enfermedad y su resolución mediante ingeniería genética o el desarrollo de moléculas que permiten enfocar la diana molecular”.

El presidente electo de la SEHH ha dicho de esta técnica que “ya se emplea en inmunodeficiencias congénitas, y recientemente se ha iniciado con éxito la implantación de protocolos específicos en pacientes hemofílicos”. En España, “ya hay en marcha protocolos de terapia génica, como el desarrollado para la anemia de Fanconi por el doctor Juan Bueren, director de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) y del Ciber de Enfermedades Raras (CiberER)”. Este procedimiento “nos permite modular el comportamiento de algunas células, lo cual es aplicable en la inmunoterapia antitumoral”.

Con respecto a la terapia celular, “la hematología española lidera y colabora con prácticamente todos los grupos científicos que actualmente trabajan en este campo y, lo que es más importante, se están trasladando a la práctica clínica los adelantos que surgen en el laboratorio, ya que los hematólogos tenemos esa doble vertiente del conocimiento celular básico y su uso clínico”, ha explicado el doctor Moraleda. Tanto la medicina transfusional como el trasplante de médula ósea son dos formas de terapia celular que “vienen salvando miles de vidas desde hace muchos años”. Además, en el contexto de la Red Española de Terapia Celular (TerCel), cuyo coordinador es el doctor Moraleda, se han puesto en marcha más de 30 ensayos clínicos en muy diversas patologías.

En opinión del doctor Moraleda “la reciente concesión del Premio Nobel a Sinya Yamanaka, el descubridor de las células pluripotentes inducidas, es un exponente del reconocimiento que hace el mundo científico a esta línea de investigación, la terapia génica y celular, por la que la hematología española viene apostando desde hace años”. Asimismo ha manifestado que se trata de algo indicativo al poner de manifiesto que “nos hemos enfocado por un buen camino de futuro científico y de aplicación de nuevas terapias al Sistema Nacional de Salud”. El doctor también ha puesto de relieve “el creciente impacto de estas dos ramas de la ciencia como una nueva forma de tratar un amplio rango de enfermedades con patogenia muy diversa”, y ha pedido “que se invierta en investigación como motor económico del futuro”.

Trombosis y hemostasia en la mujer

Otro de los simposios celebrados ha abordado el riesgo de trombosis en la mujer en tres etapas clave de su vida: la gestación, el tratamiento anticonceptivo hormonal oral y la terapia sustitutiva durante la menopausia. “En estas situaciones pueden manifestarse estados de hipercoagulabilidad y, por tanto, una mayor tendencia a fenómenos trombóticos”, ha explicado la doctora Amparo Estellés, del Hospital Universitario La Fe, de Valencia. Además, “cada vez existen más evidencias en relación con la importancia del sistema fibrinolítico –encargado de la disolución de coágulos- en otros procesos, como la angiogénesis, la invasión tumoral o la reproducción”, añade. “Estos procesos pueden ser decisivos en patologías tales como la endometriosis o distintos tipos de cáncer de ovario, útero y mama”.

El profesor Benjamin Brenner, director de Hematología del Rambam Health Care Campus, de Haifa (Israel), ha abordado los cambios hemostásicos durante la gestación normal, que producen un mayor riesgo de tromboembolismo venoso en la embarazada, y las complicaciones vasculares obstétricas. Estas últimas “afectan hasta al 15 % de las mujeres embarazadas e incluyen abortos de repetición, retraso del crecimiento intrauterino, desprendimiento prematuro de placenta normalmente inserta, preeclampsia/eclampsia y feto muerto intraútero”, ha afirmado. Aunque las causas pueden ser muchas y variadas, según el profesor Brenner “todas ellas se han asociado con la Trombofilia (tendencia a la trombosis)”. Por esta razón, “el tratamiento antitrombótico puede ser eficaz en la prevención de dichas complicaciones”.

La doctora Amparo Santamaría, de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, de Barcelona, ha tratado los efectos de la Heparina en la implantación del embrión y su uso en los ámbitos de la Hemostasia y la fertilidad. “Su efecto antitrombótico hace que sean los fármacos de elección en la profilaxis y el tratamiento de la enfermedad tromboembólica en la mujer durante las técnicas de reproducción asistida y el embarazo”, ha explicado.

Por su parte, la doctora María Fernanda López Fernández, de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña, ha hablado de la terapia hormonal sustitutiva y su relación con la trombosis. “Con toda la evidencia científica publicada podemos concluir que no se debe iniciar este tratamiento para prevenir la enfermedad cardiovascular, pero sí ha de utilizarse para mejorar la sintomatología de la menopausia, por vía transdérmica, a dosis bajas y no en tratamientos prolongados”, ha manifestado.

Por último, el doctor Juan Gilabert-Estellés, director del Instituto Maternoinfantil del Hospital General Universitario de Valencia, ha abordado los microRNAs, que regulan procesos como la Angiogenesis y la Fibrinolisis, muy importantes en patologías como la endometriosis, el cáncer de ovario o el cáncer de útero.
  
Utilizamos cookies propias y de terceros para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relacionada con sus preferencias mediante el análisis de sus hábitos de navegación. Si continúa navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información, o bien conocer cómo cambiar la configuración, en nuestra Política de cookies